2023年7月13日，《协和学术论坛》在协和医院转化楼报告厅圆满举办。华东师范大学生命医学研究所所长，上海市调控生物学重点实验室主任刘明耀教授应邀出席论坛，为师生们带来了题为“基因编辑与细胞治疗：从原创基础研究到临床转化”的精彩报告。本次论坛由重大疾病共性机制研究全国重点实验室主任刘德培院士主持，重大疾病共性机制研究全国重点实验室和疑难重症及罕见病全国重点实验室联合举办。中国医学科学院基础医学研究所，中国医学科学院北京协和医院，苏州系统医学研究所参会人员通过线上线下相结合的方式学习交流。

本次报告中，刘明耀教授从基因编辑与疾病的基因/细胞治疗为切入点，分别从β地中海贫血症、其他单基因遗传疾病；非病毒定点整合CAR-T和通用型CAR-T(UCAR-T)三方面举例阐述了如何实现基因编辑的临床转化。刘明耀教授创建的邦耀实验室基因编辑技术创新平台（CRISTARS^®）致力于开发国际领先的基因编辑工具，开发突破性疗法，造福全人类。

“万能魔剪”CRISPR/Cas9 可直接精准靶向基因组 DNA 作为药物靶点，重写基因密码，被视为遗传疾病“改变游戏规则”的治疗策略。目前，CRISPR/Cas9 等多种基因编辑工具已经在多种遗传性疾病，特别是血液疾病中开展临床研究，包括地中海贫血症、镰状细胞贫血症等。刘明耀教授团队全球首次通过 CRISPR 技术成功治疗 β0/β0 型重度地贫。刘教授还详细地介绍了非病毒定点整合CAR-T和UCAR-T的治疗原理、过程和临床疗效。

互动环节，刘明耀教授就CAR-T技术以及罕见病的研究方向等师生们关注的问题进行了专业解答。最后刘教授呼吁临床和基础研究要紧密结合，搭建交流平台，用前沿的科学技术为临床解决实际需求。

本期论坛的最后，刘德培院士指出，重大疾病共性机制研究全国重点实验室要坚持“两个转化”：把医学问题转化成科学问题；把基础研究的科学结论转化成实际应用。重大疾病共性机制研究全国重点实验室和疑难重症及罕见病全国重点实验室未来要更加充分的交叉合作。刘明耀教授的研究真正做到了将基础科研技术转化到临床应用，这为人民生命健康做出新时代贡献。刘院士寄语正在处在临床研究与基础研究的老师和同学们，要学习刘明耀教授从原创基础研究到临床转化，面向国家重大需求，切实做好医学研究。

嘉宾简介

刘明耀，华东师范大学生命医学研究所所长，上海市调控生物学重点实验室主任，国家首批特聘专家，国家讲席教授，上海邦耀生物，祥耀生物，宇耀生物创始人，董事长。刘明耀教授致力于 G 蛋白偶联受体（GPCR）在个体发育和重大疾病发生发展中的功能、机理及靶向药物研发，同时在基因编辑和细胞治疗的技术应用转化中做出卓越研究。回国后作为首席科学家先后主持国家973和重大科学研究计划（2 项）、国家自然科学基金重点项目（5项）、国家重大新药创制课题等。已在 Science、Nature、Nature Medicine、Nature Biotechnology、Nature Cell Biology、PNAS 等国际知名学术刊物上发表 SCI 论文 400 多篇，论文引用 2 万6千多次，H-Index 83，连续多年被评为高被引学者，申请专利 200 多项，授权 100 余项。2012 年和 2017 年，分别获得国家科学技术进步一等奖和上海市科技进步一等奖，2014 年获得上海市白玉兰纪念奖，2021年获得华东师范大学首届杰出成就奖。